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Une maladie génétique en passe d'être éliminée grâce au CRISPR

par Daily Geek Show

Une équipe de scientifiques s'est chargée de la mission suivante : éliminer les causes de la myopathie de Duchenne, une maladie rare qui affecte les muscles. Pour ce faire, ils ont utilisé CRISPR-Cas9, un outil lui permettant d'éditer génétiquement les cellules de l'Homme. D'origine génétique, la myopathie de Duchenne est due à une anomalie dans le gène DMD, présent sur le chromosome X. Le CRISPR est un outil de modification du génome : un ensemble de molécules permet de modifier l'ADN d'animaux, ou d'êtres humains. En associant un brin d'ARN au Cas9 (une enzyme spécialisée pour couper très précisément l'ADN), les chercheurs peuvent alors inactiver un gène, ou le modifier. Après avoir prélevé des cellules souches sur des patients, les scientifiques les ont cultivé pour qu'elles produisent du tissu cardiaque. La myopathie de Duchenne est un parfait exemple du type de maladies qui peuvent à terme être guérie par l'édition génétique. Les scientifiques affirment également que jusqu'à 60 % des personnes atteintes de la maladie pourront être soignées.

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