Le marché des médicaments orphelins [Alexandre Boulègue]

par GroupeXerfi

Le marché des médicaments orphelins regorge d’opportunités. Et pour cause. Seulement 5% des maladies rares disposent aujourd’hui d’une réponse thérapeutique. Et les Big Pharma ont bien compris tout le potentiel de croissance de cette niche, autrefois réservée aux biotech et laboratoires de taille moyenne. Il faut dire que l’environnement est très porteur entre des réglementations favorables ou encore le prix élevé des traitements. Leur coût annuel peut en effet atteindre 450 000 euros et même dépasser 1 million d’euros pour certaines thérapies géniques. On comprend mieux alors l’intérêt des Big Pharma pour ces médicaments orphelins au retour sur investissement très intéressant, surtout dans un contexte de pressions tarifaires de plus en plus vives sur les autres marchés du médicament. Résultat : le marché est en pleine effervescence avec des désignations orphelines en hausse de plus de 30% par an rien qu’en Europe. Sauf que la question de leur financement se pose avec acuité. [...]

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